Η έγκριση φαρμάκου για την καρδιακή ανεπάρκεια αναπτερώνει τις ελπίδες

Η Novartis ανακοίνωσε στις 24 Νοεμβρίου, ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) έχει εγκρίνει το σύμπλοκο μόριο Σακουμπιτρίλη/Βαλσαρτάνη για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με συμπτωματική χρόνια καρδιακή ανεπάρκεια και μειωμένο κλάσμα εξώθησης (HFrEF). Η νέα αυτή θεραπεία είναι ένα δισκίο, το οποίο λαμβάνεται δύο φορές την ημέρα και διαθέτει έναν μοναδικό μηχανισμό δράσης, ο οποίος θεωρείται ότι μειώνει το φορτίο που καλείται να διαχειριστεί η καρδιά με ανεπάρκεια.

Η έγκριση βασίζεται στα αποτελέσματα της μελέτης PARADIGM-HF, στην οποία συμμετείχαν 8.442 ασθενείς με HFrEF, η οποία διεκόπη πρώιμα όταν δείχθηκε ότι το σύμπλοκο μόριο Σακουμπιτρίλη/Βαλσαρτάνη μείωσε σημαντικά τον κίνδυνο καρδιαγγειακού θανάτου έναντι της εναλαπρίλης, ενός αMEA1. Στο τέλος της μελέτης, οι ασθενείς που έλαβαν ΣακουμπιτρίληΒαλσαρτάνη ήταν πιθανότερο να βρίσκονται εν ζωή και λιγότερο πιθανό να νοσηλευτούν για καρδιακή ανεπάρκεια σε σχέση με τους ασθενείς στους οποίους δόθηκε εναλαπρίλη. Η ανάλυση των δεδομένων ασφάλειας έδειξε ότι το σύμπλοκο μόριο Σακουμπιτρίλη/Βαλσαρτάνη είχε παρόμοιο προφίλ ασφάλειας με την εναλαπρίλη.

«Γνωρίζουμε ότι τα άτομα που ζουν με καρδιακή ανεπάρκεια αντιμετωπίζουν υψηλό κίνδυνο θανάτου και έχουν χειρότερη ποιότητα ζωής σε σχέση με τα άτομα με οποιαδήποτε άλλη χρόνια κατάσταση. Επομένως, η προσφορά μιας νέας, πρώτης στην κατηγορία της, θεραπευτικής επιλογής, είναι ιδιαίτερα σημαντική για τους ασθενείς με HFrEF στην Ευρώπη», δήλωσε ο David Epstein, Division Head, Novartis Pharmaceuticals.

Η καρδιακή ανεπάρκεια είναι μία ιδιαίτερα εκφυλιστική, απειλητική για τη ζωή κατάσταση, στην οποία η καρδιά δεν μπορεί να αντλήσει αρκετό αίμα για να το διοχετεύσει στο σώμα γιατί οι μύες της καρδιάς είτε είναι εξασθενημένοι είτε είναι ιδιαίτερα δύσκαμπτοι για να μπορέσουν να λειτουργήσουν σωστά4. Κατά συνέπεια, οι ασθενείς αντιμετωπίζουν υψηλό κίνδυνο θανάτου, επανειλημμένες νοσηλείες και συμπτώματα όπως είναι η δύσπνοια, η κόπωση και η κατακράτηση υγρών που επηρεάζουν σημαντικά την ποιότητα ζωής.

Καθημερινά, 10.000 Ευρωπαίοι διαγιγνώσκονται με καρδιακή ανεπάρκεια και 15 εκατομμύρια εκτιμάται ότι ζουν με τη συγκεκριμένη κατάσταση. Παρά το συχνό επιπολασμό, τα περισσότερα άτομα αδυνατούν να αναγνωρίσουν τα συμπτώματα, πράγμα που σημαίνει ότι δεν διαγιγνώσκονται σωστά ή αποδίδουν λανθασμένα τα σημεία στη γήρανση του ατόμου.

Σχετικά με το σύμπλοκο Σακουμπιτρίλη/Βαλσαρτάνη

Η Σακουμπιτρίλη/Βαλσαρτάνη δρα μέσω του μηχανισμού δράσης του αναστολέα της νεπριλυσίνης υποδοχέα της αγγειοτασίνης που μειώνει το φορτίο για την καρδιά με ανεπάρκεια. Το δις ημερησίως δισκίο δρα ενισχύοντας τα προστατευτικά νευροορμονικά συστήματα της καρδιάς (σύστημα ΝΡ) καταστέλλοντας παράλληλα το επιβλαβές σύστημα (το RAAS)5.

Τα αποτελέσματα από τη μελέτη 8.442 ασθενών PARADIGM-HF έναντι της εναλαπρίλης έδειξαν η νέα θεραπεία 1:

-μείωσε τον κίνδυνο θανάτου από καρδιαγγειακά αίτια κατά 20%

-μείωσε τις νοσηλείες από καρδιακή ανεπάρκεια κατά 21%

-μείωσε τον κίνδυνο ολικής θνητότητας κατά 16%

Συνολικά, υπήρξε μείωση του κινδύνου κατά 20% όσον αφορά το κύριο καταληκτικό σημείο, ως σύνθετο καταληκτικό σημείο του θανάτου καρδιαγγειακής αιτιολογίας ή του χρόνου έως την πρώτη νοσηλεία για την καρδιακή ανεπάρκεια.

Λιγότεροι ασθενείς υπό θεραπεία με Σακουμπιτρίλη/Βαλσαρτάνη διέκοψαν την υπό μελέτη φαρμακευτική αγωγή για οποιοδήποτε ανεπιθύμητο συμβάν συγκριτικά με τους ασθενείς υπό εναλαπρίλη. Η ομάδα του σύμπλοκου μορίου Σακουμπιτρίλη/Βαλσαρτάνη είχε περισσότερη υπόταση και μη σοβαρό αγγειοοίδημα αλλά λιγότερη νεφρική δυσλειτουργία, υπερκαλιαιμία και βήχα σε σχέση με την ομάδα της εναλαπρίλης1.

Δήλωση αποποίησης ευθύνης

Το παραπάνω δελτίο περιέχει δηλώσεις αναμενόμενων αποτελεσμάτων, οι οποίες αναγνωρίζονται από τη χρήση ορολογίας όπως «ελπίζω», «προσφέρω» ή παρόμοιους όρους, ή με ρητές ή συνεπαγόμενες συζητήσεις σχετικά με την πιθανή έγκριση της άδειας κυκλοφορίας του Sacubitril/Valsartan, ή σχετικά με πιθανά μελλοντικά έσοδα από το Sacubitril/Valsartan. Δεν θα πρέπει να εμπιστεύεστε άκριτα αυτές τις δηλώσεις. Οι εν λόγω δηλώσεις αναμενόμενων αποτελεσμάτων βασίζονται στις τρέχουσες αντιλήψεις και προσδοκίες για τη διαχείριση αναφορικά με μελλοντικά συμβάντα, και υπόκεινται σε σημαντικούς γνωστούς και άγνωστους κινδύνους και αβεβαιότητες. Σε περίπτωση που ένας ή περισσότεροι από αυτούς τους κινδύνους ή αβεβαιότητες πραγματοποιηθεί, ή σε περίπτωση που οι υποκείμενες υποθέσεις αποδειχθούν λανθασμένες, τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν σημαντικά από αυτά που ορίζονται στις ακόλουθες δηλώσεις ανεμενόμενων αποτελεσμάτων. Δεν μπορεί να υπάρξει καμία εγγύηση ότι το Sacubitril/Valsartan θα υποβληθεί ή εγκριθεί για πώληση σε οποιαδήποτε αγορά, ή σε οποιαδήποτε συγκεκριμένη χρονική στιγμή. Ούτε μπορεί να υπάρξει καμία εγγύηση ότι το Sacubitril/Valsartan θα λάβει έγκριση από τις ρυθμιστικές αρχές ή θα είναι εμπορικά διαθέσιμο στο μέλλον. Συγκεκριμένα, οι προσδοκίες της διοίκησης σχετικά με το Sacubitril/Valsartan θα μπορούσαν να επηρεαστούν μεταξύ άλλων από εγγενείς αβεβαιότητες στην έρευνα και την ανάπτυξη, συμπεριλαμβανομένων μη αναμενόμενων αποτελεσμάτων κλινικών μελετών και της επιπλέον ανάλυσης των υφιστάμενων κλινικών δεδομένων, μη αναμενόμενων ενεργειών εκ μέρους των ρυθμιστικών αρχών ή καθυστερήσεων ή κρατικών διακανονισμών εν γένει, της ικανότητας της εταιρείας να λάβει ή να διατηρήσει την προστασία των δικαιωμάτων της πνευματικής της ιδιοκτησίας, των γενικότερων οικονομικών και βιομηχανικών συνθηκών, των διεθνών τάσεων όσον αφορά τη συγκράτηση των δαπανών στον χώρο της υγείας, συμπεριλαμβανομένων των συνεχών πιέσεων για μείωση των τιμών, μη αναμενόμενων θεμάτων ασφάλειας, μη αναμενόμενων θεμάτων σχετικά με την παραγωγή ή την ποιότητα, και άλλων κινδύνων και παραγόντων που αναφέρονται στο τρέχον έντυπο Form 20-F της Novartis AG που έχει αρχειοθετηθεί στην επιτροπή Securities and Exchange Commission των Η.Π.Α. Η Novartis παρέχει τις πληροφορίες που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου με σημερινή ημερομηνία και δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει τυχόν αναμενόμενες δηλώσεις που περιέχονται στο παρόν δελτίο συνεπεία νέων πληροφοριών, μελλοντικών συμβάντων ή άλλως.